锐正基因专注于开发非病毒载体体内基因编辑技术和产品，致力于为患者提供终生只需一次用药的创新治疗方案。 公司建立了全球首个经临床验证的产业级端到端体内基因编辑技术平台，系统布局了相关技术与产品知识产权，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1™已获中美专利授权。 公司构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。ART001是中国首个进入人体临床试验的以LNP为载体的体内基因编辑药物，也是中国首个获美国FDA临床试验许可的同类产品。ART002是全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-c的同类产品。其安全性和有效性数据显示均具有成为全球best-in-class的潜力。