企业介绍
方拓生物旨在研发和生产创新重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗产品,涉及罕见病和慢性病领域,产品覆盖眼科、血液、心血管系统等多种疾病领域,在研产品 10 余项。公司已经建立了具有组织特异靶向性的 rAAV 载体构建系统,以期增加 AAV 载体的组织特异性,增强其表达的有效性和长期性,降低免疫反应,相关技术已经申请了十余项专利。方拓生物建立了昆虫杆状病毒表达系统技术平台,并已经建立了 500L 规模的 GMP 生产工艺和质量体系,产品质量稳定,生产成本极具竞争优势。方拓生物已成功完成5个rAAV产品的GMP生产,且5个产品均已获得中国临床试验许可,已开展4项临床研究。